两院院士与顶级专家齐聚「首届药学前沿高峰论坛」，他们都说了啥?

6 月 13 日，由《药学进展》编辑委员会、中国药科大学、中国药学会联合主办，先声药业、南京百家汇创业社区承办的「首届药学前沿高峰论坛」在南京举行。

国家科技重大专项 (重大新药创制) 总体专家组长、中国药学会理事长桑国卫院士，国家「重大新药创制」科技重大专项技术副总师陈凯先院士，国家重大专项 (传染病专项) 总体专家、973 计划首席科学家、863 疫苗与抗体重大专项总体专家组组长陈志南院士，中国药科大学王广基院士四位院士出席论坛并发表讲话。

本次高峰论坛主题为「中国新药研发的顶层设计与路径选择」，汇聚了学界、科研、产业、临床等各领域的专家与精英，围绕「新药研发技术前沿热点」、「临床药学发展」、「医药创新体系」、「研发模式与创新战略」、「新药研发与投融资策略」、「医药知识产权保护」等方面进行主题报告与热点对话。

医药产业是我国重要的战略新兴产业，新药研发是国际科技与经济竞争的战略制高点。本次论坛旨在以国家医药科技与产业重大需求为牵引，围绕新药研发的战略方向、前沿热点、思路方法、瓶颈问题、应对策略与政策需求发表真知灼见，对「创新驱动」战略下新药研发的顶层设计与路径选择进行研讨; 把脉我国新药研发创新之路，探讨医药产业振兴之道，追梦中国医药长远未来; 启迪创新思路，拓展研究视野，整合内外资源，促进产研融合，提升行业科技水平和国际竞争力，促进药学事业与医药产业快速发展。

国家科技重大专项 (重大新药创制) 总体专家组长、中国药学会理事长 桑国卫院士

中国要启动精准医疗。近期主要关注癌症的治疗，考虑遗传性基因变异、癌症风险、分类诊断、肿瘤标记物、药物与抗体设计、靶向疗法、癌症免疫疗法。精准医疗的长期目标关注健康管理对疾病风险评估、疾病机制把握、许多疾病最佳治疗方案的预测。

我们要更加强调转化医学模式在创新药物研发中的重要意义; 努力推进企业、研究院所和高校的协作创新的新模式; 牢牢把握国际创新药物发展的新趋势，从我国实际出发提出顶层设计; 强调创新药物的个体用药和生物标记物检测试剂研发。

国家「重大新药创制」科技重大专项技术副总师 陈凯先院士

药物创新面临了三大挑战和机遇：一、随着分子生物学、基因组学的发展，疾病的致病机理将逐渐清晰，新靶点和新先导结构的发现会带来空前的机会; 二、随着对复杂疾病的作用网络研究，将给糖尿病、心血管疾病、肿瘤等复杂疾病的药物创新带来机会; 三、成药性的早期评价与判断仍不够理想，导致后期研发失败的风险提高，带来研发成本的攀升。

国家重大专项 （传染病专项） 总体专家、973 计划首席科学家、863 疫苗与抗体重大专项总体专家组组长 陈志南院士

抗体的发展趋势就是修饰性的抗体技术，包括糖基化的修饰、氨基酸的这些修饰、用不同类型的人的 IgG、ADCC 增加修饰、药物或放射药物偶联、新型双功能、组合式抗体等。此外在基因工程 T 细胞治疗，在抗体药物这一新兴前沿领域，国内已有一些企业取得进展，希望在这一领域中国能够实现突破。

先声药业集团董事长 任晋生

近些年，楼市和股市吸引了太多人的资本和精力，而我国的创新药研发投入不足。目前，中国百强制药企业年研发投入近 100 亿人民币，而世界前十强跨国制药企业的年均研发投入达到 80 亿美元，我们的百强企业加起来仅仅是一个跨国企业的五分之一。

对于创新药研发，我们内心一直在问——从商业的角度对吗? 实际上，我们不应仅仅关注商业上的收益，更要看到无数患者期待更有效药物的目光，研发创新药应该具有神圣的使命感，中国创新药不能再落后。

原白求恩医科大学副校长、同写意新药英才俱乐部理事长、国家新药咨询委员、新天域资本顾问 朱迅

中国的制药企业必将从畸形仿制走向规范性创新研发，新药研发模式包括分散创新、虚拟性创新、开放性创新、突破性创新与边缘创新结合、VIP 模式 (VC+IP+CRO)。

合作应该是永恒的主题：政府、院所、VC/PE、企业等各方资本的合作; 生命科学、化学、药学、临床医学的学科间合作; 院所、企业、CRO 等机构的项目和产品的合作等等。可以预见，今后在技术、资本、营销之间，中国和海外之间的携手合作将越来越多。

深圳微芯生物科技总裁 鲁先平

小分子药物有一个很大的天然风险就是在临床后期的疗效存在不确定性和未知副作用，如何去规避这些风险? 通过化学结构去判断或通过简单的一一对应体内外模型等传统方法是无法解决的。微芯的核心技术是基于化学基因组学的集成药物发现及早期评价平台，运用包括计算机辅助药物设计、药物化学、多靶点高通量筛选、基因芯片并行分析、分子医学在内的化学信息学、生物信息学知识来提供源源不断的创新药物活性分子、综合评价药物先导化合物，从而降低开发风险、提高临床试验成功率、缩短开发周期、降低开发费用。

中国药学会知识产权专委会主委 张清奎

中国的专利数量上已经赶超国际水平，但质量还存在较大差距，现在国家对专利管理的提法是量质并重，以质取胜，质量将会成为一个主要的方面。

我国专利制度发展将从立法上加强保护; 从审查上提高授权标准、减少泡沫专利; 在管理上转变政府职能，发挥市场作用; 在政策上鼓励高水平创新，不再追求数量，强调创新驱动发展，切实加强运用。

CFDA 南方医药经济研究所副所长、《医药经济报》总编 陶剑虹

医药研发风向与新药产业呈现十大趋势：一、全球研发的重点品类将发生转移，抗肿瘤、自身免疫、HIV 病毒感染、多发性硬化症会受到更多关注;

二、全球创新研发活动渐渐远离大众疾病，孤儿药已成为国际研发热点;

三、新药来源更加多元化，包括专注的「买来主义」和期权收购模式;

四、制药巨头临床开发和产品经营趋于专注化，并购改组的最终目的是提高研发效率，在特长领域获得规模优势，进一步优化在今天的苛刻环境下持续发现真正有价值新药的技能;

五、大药厂瘦身使企业更专业，整合资源成为降低风险的快速方式;

六、谷歌等互联网巨头重点 36% 投资生命科学领域;

七、移动医疗 O2O 的崛起;

八、可穿戴设备逐步普及;

九、测序技术和大数据分析使精准医疗成为可能;

十、未来的营销模式将发生转变，专利药和新药至少可以谈判进医保，B2 G(Business to Government) 的采购模式逐渐形成。

中科院上海药物所所长、973 首席科学家 蒋华良

上海药物所正在进行试点改革，建立市场和需求牵引的评价体系。针对新药研究人员，建立分类评估机制，研究院核心任务是「出新药」，主体采用市场评价体系; 针对基础和应用基础人员，以解决重大需求问题和发展关键技术为准则，建立合理的评价体系。

在收益管理改革方面，试点后所有项目直接由研究所管理，无需再走审批流程，促进成果转化提速; 科研成果转化收益不再上缴国库，由科研院所处置; 科研人员个人收益比例从原先的 10%~25% 上升近 50%，同时团队还可再获得 20% 作为进一步研发的费用。

在与产业的结合中，以往仅仅与企业进行项目合作，现在企业的研发人员可以在项目的基础上与药物所科研人员一起研发，项目推进过程中还为企业培养了研发人才。

方恩医药发展有限公司董事长、药促会药物研发专业委员会主任委员 张丹

中国企业进行创新药研发要「胸怀祖国、放眼世界」。肝癌等疾病在国内并不少见，但相应领域的治疗药物在美国属于孤儿药，国内企业可以同步在 FDA 申报让产品尽早获批上市，这就是一个绝佳的研发路径。同时也可以去澳大利亚、中国台湾、日本、韩国等国家或地区进行临床试验，走国际化道路。

思路迪医药科技公司 CEO（前 FDA 审评员） 龚兆龙

药物审批的标准是安全、有效、质量可控。创新药研发过程中需要把握是否满足未被满足的临床需求、化学结构是否最优、靶点是否正确、体外体内试验结果结果的一致性、毒性是否可控、动物结果能否预测人体反应、临床试验优化，个体结果是否代表群体、是否理解新药研发法规等风险和挑战。

满足临床需求、好的分子结构、正确的靶点、足够的组织暴露、足够的安全窗口、正确的病人人群、好的市场潜力和坚持等因素是新药研发成功的关键。

编辑： weicf    来源：丁香园