个体化靶向治疗:隧道尽头的阳光
MartinJ.Murphy,Jr博士
美国临床肿瘤学会(ASCO)征服癌症基金会(ConquerCancerFoundation)董事会主席《肿瘤学家》(Oncologist)执行主编
肿瘤治疗:时代更替中的希望
肿瘤治疗的理念正在经历着巨大的转变。随着细胞及分子生物学研究的进展,肿瘤医生们已经能够靶向针对肿瘤独特的细胞学特性进行策略性治疗,这在肿瘤治疗中有跨时代的意义。
Murphy博士认为,开启肿瘤个体化靶向治疗时代的里程碑是伊马替尼治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+CML)。伊马替尼是第一个真正意义上的靶向药物,特异性抑制融合蛋白BCR-ABL激酶活性,从而阻断细胞恶变的关键步骤。在伊马替尼用于CML治疗后,这种令人闻之色变的恶性肿瘤已经变成了一种可以得到长期良好控制的慢性疾病。
但是在伊马替尼问世之后,靶向治疗药物的研发走过了艰难的10年间。“我知道,这让我们中的很多人都十分沮丧,”Murphy博士说,“因为在伊马替尼刚刚展现出它的强大效力时,我们对靶向治疗报以了极大的希望。我们以为这会如同防洪闸门被打开一般,新的药物会源源不断地出现,而肿瘤治疗的难题会在靶向药物面前迎刃而解。但是,这一切都没有发生。”
疾病的复杂性让肿瘤学家们再次学习如何在自然和生命面前保持谦卑。但是,探索从未停止,信念也一直被秉承:“我们找到了伊马替尼,就一定还有其他的可能。”
“现在,我希望你能从我的声音中听出我的喜悦,”Murphy博士丝毫不掩饰他的兴奋,“就在8月26日,美国FDA 批准了Crizotinib 用于ALK 突变的非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗。那些ALK阳性的患者对Crizotinib的反应是我们之前从未经历过的。这又是一个个体化靶向治疗的里程碑。”最近不断出现的新肿瘤靶点治疗药物,又重新燃起了肿瘤医生们对靶向治疗的信心。
“总之,在基因水平认识肿瘤,并针对肿瘤致病的关键基因突变产物进行特异性阻断的治疗策略,已经逐渐融入了肿瘤的规范化治疗中,”Murphy博士总结说,“正如GeorgeSledge教授在2011年的ASCO年会主席发言中所提及的,临床肿瘤学正在走向一个新的时代——基因时代。”
CSCO:发挥领导者的影响力
“CSCO聚集了中国各地的具有世界一流水准的优秀肿瘤学者。很多来自中国的临床试验研究和基因组学研究备受国际瞩目,”当被问及ASCO与CSCO进行的合作时,Murphy 博士说,“中国肿瘤学家们应该不仅仅是我们的伙伴,而将会成为世界肿瘤学界的领导者。”
Murphy博士认为,国家级的肿瘤学会在学术工作之余,应积极发挥其政策影响力。不同国家的肿瘤学会应加强合作,共同推进肿瘤学专科医生在临床试验研究的设计、执行和数据分析等方面的标准化训练。同时,学会应加强与政府机构间的日常协作,协助并推进政府部门的工作,以促进更安全有效的治疗方式被及时引入临床治疗使患者获益。美国FDA在快速审批有特殊疗效的抗肿瘤药物方面有过很多很好的作为。这种经验,应该值得不同国家的政府管理部门分享。
编辑: riset 作者:丁香园通讯员