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秦叔逵教授：GIST分子靶向药物疗效的评估及其进展
南京八一医院全军肿瘤中心 秦叔逵 杨柳青
一、胃肠道间质瘤与分子靶向治疗
甲磺酸伊马替尼（STI571，格列卫）是肿瘤治疗史上第一个属于分子靶向治疗领域的信号传导抑制药物，也是迄今为止经过5年以上随访证实了安全性和有效性的酪氨酸激酶抑制剂。伊马替尼的出现，将晚期GIST患者中位生存期由19个月延长至57个月，临床获益率高达84%
二、分子靶向治疗疗效评估的特殊性及重要性
（一） 传统的疗效评价标准的局限性
实体肿瘤的最初客观评估疗效评估标准是在20世纪80年代初由WHO组织制订的，主要是根据肿瘤病灶的大小（肿瘤双径线的乘积）作为疗效判段的唯一数据；之后逐渐改进，简化为计算各目标病灶的最长径之和（肿瘤单径的和），即目前在临床研究和实际工作中广泛采用的RECIST标准。但是随着伊马替尼等治疗和研究的不断深入，人们发现以肿瘤形态为基础的RECIST标准存在明显的局限性，往往明显的低估了GIST患者接受伊马替尼治疗后真正的临床获益，不能准确而全面的反映患者的生活质量和生存状态。
（二） FDG-PET对疗效评估的意义
研究表明，采用FDG-PET检测判定伊马替尼治疗转移性GIST的早期疗效具有高度的敏感性，并且与GIST患者的远期疗效也明显相关。
三、Choi标准——最优化评估伊马替尼治疗GIST患者的疗效
（一）Choi标准的由来
美国MD.Anderson癌症中心放射科的Choi医师，认为如果同时考虑到CT检查中肿瘤密度和肿瘤大小两方面的变化，就可以敏感、准确的评估伊马替尼的疗效，因此提出了在GIST疗效评价中根据CT判定疗效新的标准，即Choi标准。
（二） Choi标准的优越性
1.敏感发现治疗早期肿瘤的生物学改变
2.Choi标准疗效与预后具有相关性
Choi等最新研究显示：采用Choi标准作为伊马替尼临床疗效判断标准的敏感性与FDG-PET类似；而且Choi 与至疾病进展时间（TTP）和疾病特异生存时间（DSS）都具有明确的相关性。因此Choi标准是目前最好的疾病进展预测标准。
编辑: xiaoyan 作者:丁香园通讯员
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