Riffenburgh博士：临床研究设计中的统计学问题
Dr Robert Riffenburgh
统计学为医学研究提供了什么？
统计学基本概念
统计学是基于人群中的样本对人群做出判断的。人群是指所限定群体中的所有成员；样本是人群中的一个子集，增加样本代表性的一种方法是在人群中进行随机抽样；α代表确认存在治疗差异时的出错几率，在对样本进行分析时，如果出错风险<α，则可断定治疗之间存在差异。
随机化是指受试者事前并不知情，只由机会来决定其被分配入何试验组。偏倚是指样本代表性偏差，带来偏倚的常见情况有人口学数据失衡、统计学方法选择不当、数据缺失、患者存在共病问题和报告方式。
建立检验的步骤
研究者在进行检验时，首先要对数据提出问题，然后就问题列出变量，对变量进行描述；在做出无效或备择假设后，选择错误风险（α）和假设检验方法，并对人群、样本进行描述；证实样本量大小合适后，判别并检验可能出现的偏倚，最后做出检验、得出结论。
在进行检验时，研究者须了解数据的分类、提出的问题、人群分布、样本量大小、研究方案的分组情况和能容忍的错误。
符号轶检验（Signed-Rank Test）
配对设计资料一般采用配对t检验方法进行分析，但若配对数据差数的分布非正态分布，但其总体分布基本对称，则可采用符号秩检验作为配对t检验的替代方法。 研究者在不用符号的情况下，算出治疗差异的轶大小，然后加上符号，算出正轶和负轶并求和，将一个轶和命名为T，在公式中带入T值和n值，在表中查到P值，得出研究结论。
如何选择报告书写方法
研究报告内容包括描述（表格和图形）、解释（统计学检验）和预测（正确的回归形式）三个部分。
研究报告中插入的表格仅用来回答研究提出的问题，详述研究的可信性。表格中所列数据要经过删减，呈现主要问题，少列次要数据。除了表格，研究者还可以选择柱形图、线型图和饼图来显示数据。研究者不要试图将所有结果都用一种图表形式来表述，主要数据要用不同的形式来描述，如果报告中图表使用过多，部分信息可被忽视。
试验报告须包含参数的定义、研究方法的描述、数据形式的显示、统计学结果所表述的临床意义、检验结果的描述和解释以及须注意的事项等。
将统计理论转化为医学研究的工具
等效性检验
等效性检验中无效假设H0指治疗间有差异（至少为Δ），Δ为临床无差异之和，拒绝H0意味着治疗之间差异没有显著意义。
在双单侧检验（TOST）中，σ值是A药和B药的理论差异，Δ为无差异之和。在差异性检验中，无效假设H0居中，备择假设H1在左侧或右侧；在等效性检验中，备则假设H1居中，H0滑向两侧，那么研究者需设两个H0，即H01（σ≤Δ）和H02（σ≥Δ），然后进行2次非劣效性检验（Δ-σ和σ-Δ）。
在等效性检验中，通常只检验均值或率比。部分研究者倾向于找到σ的可信区间（CI），如果CI不能括入Δ，研究者有证据拒绝H0，并得出等效性结论。
编辑: ludongcn 作者:张弗盈 整理
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