中国孤儿药研发论坛发起于 2015 年，旨在加强中国孤儿药研发、临床、审批、投资和政策层面的各方交流。
healthib 俱乐部及茗嘉资本主办，「药伙伴」作为相关单位和活动支持全程参与了会议。300多人参会，涵盖学术界、监管部门、医药研发、产业投资、医生和患者组织等多个领域的相关人员。
上海市罕见病防治基金会名誉董事长、上海市原副市长谢丽娟首先为大会致辞，欢迎与会人员，并就罕见病、孤儿药现状等问题展开了概述。随后各位嘉宾主要针对罕见病的法规和政策，分别以中国孤儿药管理政策、中国罕见病政策的现状和建议、罕见病立法在中国的困境等为主题，论述中国孤儿药政策、研发等。此外，各发言嘉宾还就罕见病的政策、法规和患者组织在新药研发中的作用进行了主题讨论。
各位发言嘉宾讨论了关于孤儿药的现状和未来。孤儿药的开发需要药物研发人员，投资人，药物审评审批，以及医保支付体系等各方的共同努力。它涉及基础研究，技术创新，新药研发，临床医学，药品政策创新，患者组织多方面，并且与社会发展的程度密切相关。
明年的中国孤儿药研发论坛将会在北京举办。