2017 年 11 月 9-10 日，第五届广州核酸国际论坛（CNAF）在广州市科学城隆重举行。
大会掠影
本届论坛嘉宾云集，人头攒动
本届大会邀请了包括 2015 年诺贝尔化学奖得主 Tomas LINDAHL 博士，2006 年诺贝尔生理学或医学奖获得者 Craig C. MELLO 博士以及 1993 年诺贝尔生理学或医学奖得主 Sir Richard J. ROBERTS 博士在内的二十位全球核酸领域顶级专家与学者，围绕「非编码 RNA 国际研究前沿」、「核酸药物临床试验」 、「核酸诊断与标志物发现」和「核酸治疗与药物开发」四大议题做重要报告。事不宜迟，小编立即为大家送上大会干货！
Tomas LINDAHL, PhD
英国弗朗西斯·克里克研究所名誉教授
2015 年诺贝尔化学奖得主
Title: DNA 不稳定性与修复
2015 年诺贝尔化学奖得主, 英国弗朗西斯·克里克研究所名誉教授 Tomas LINDAHL 作为大会第一个报告嘉宾，就 DNA 三维结构中的阳离子和水分子与 DNA 损伤和诱变的联系展开了讨论，并描述了用于 DNA 内源性病变的 DNA 修复酶。他在演讲中以核 TREX-1 DNA 特异性核酸外切酶为例，阐明了通过研究作用于 DNA 的核酸酶，有助于人们深入了解基因组稳定性，诱变和人类疾病。
Guillermo MONTOYA, PhD
哥本哈根大学教授
丹麦诺和诺德基金会蛋白质研究中心研究室主任
Title: 基因组编辑的结构生物学：RNA 引导的内切酶如何切割基因组的特殊区域？
紧接着，来自哥本哈根大学的 Guillermo MONTOYA 教授针对近年来炙手可热的基因编辑研究做了精彩的报告。他着重描述了 Cpf1 这个在 2 类 CRISPR-Cas 系统中功能强大的由单链 RNA 引导的内切酶。Guillermo MONTOYA 教授在大会报告中以可视化的形式揭示了通过 Cpf1 进行 RNA 引导的 DNA 切割的工作模型，为基因组改造系统工程开辟了新的途径。
Yungui YANG, PhD
中国科学院基因组学杰出教授
中国科学院北京基因组研究所研究员
Title: RNA 修饰：调控与机制
第三位演讲嘉宾，中国科学院北京基因组研究所研究员 Yungui YANG 教授，为大家带来的是关于 RNA 修饰的研究报告，他通过阐述 m6A 修饰甲基转移酶复合物 METTL3/METTL14/WTAP 和 m5C 修饰甲基转移酶 NSUN2，以及 m6A 去甲基化酶 ALKBH5 和 FTO 来表明 RNA 甲基化修饰在调控 RNA 加工代谢中的重要作用及其功能机理。
David M. J. LILLEY, PhD
英国邓迪大学教授
Title: RNA 中 N6mA 表观遗传调控的结构基础，以及胍核糖开关的遗传调控
英国邓迪大学的 David M. J. LILLEY 教授以「RNA 中 N6mA 表观遗传调控的结构基础，以及胍核糖开关的遗传调控」为题，做了关于表观遗传方面的报告。他通过揭示 N6mA 表观遗传调控的结构基础，指出腺嘌呤的 N6-甲基化可能是细胞内普遍的调节机制的基础；并介绍了其研究团队鉴定出的三个胍核糖开关的晶体结构及其遗传调控作用。
Sir Richard J. ROBERTS, PhD
美国新英格兰生物实验室首席科学家
1993 年诺贝尔生理学/医学奖得主
Title: 细菌甲基化组
本次大会的第二位诺奖获得者，美国新英格兰生物实验室首席科学家 Sir Richard J. ROBERTS 的报告继续聚焦表观遗传领域。他表示随着 SMRT 测序的出现，现在无论是质粒中单独的甲基转移酶（MTases）还是整个细菌基因组中的甲基转移酶，人们能轻而易举地检测其识别序列，使得研究者能发现许多意想不到的新 MTases。
Mark A. KAY, MD, PhD
美国斯坦福大学医学院教授
Title: tRNA 衍生的小 RNAs 在翻译调控中的作用及其在癌症治疗中的潜在靶标
接下来，美国斯坦福大学医学院教授 Mark A. KAY 聚焦小 RNA 与癌症治疗的联系。他在大会报告中阐述了 tRNA 衍生的小 RNA（tsRNA）来源于细胞中许多不同的前体和成熟 tRNA，这些 tsRNA 在哺乳动物的基因调控中起着不同的作用。Mark A. KAY 教授还以一种特异性 3』 tsRNA 为例，讨论了其在翻译调控中的具体作用。
Ekkehard LEBERER, PhD
德国赛诺菲高级总监
Title: MicroRNA 疗法：靶向人类疾病的基因组「暗物质」
德国赛诺菲高级总监 Ekkehard LEBERER 博士围绕人类基因组中的「暗物质」展开了报告。他表示大部分非编码基因组转录成可能在健康和疾病细胞调控中发挥重要作用的非编码 RNA; 这些非编码 RNA 可能是未来药物的新靶标，并以 microRNA-21 为例，阐述了其与纤维化疾病和癌症的关联，并介绍了通过用反义寡核苷酸（抗 miR-21）靶向 microRNA-21 来治疗纤维化疾病的 microRNA 疗法。
Torsten HOFFMANN, PhD
德国 Silence Therapeutics 首席运营官
Title: 从小分子和多肽疗法到寡核苷酸及其偶合物
同样来自核酸药物产业界，德国 Silence Therapeutics 首席运营官 Torsten HOFFMANN 博士为大家介绍了他 20 年来，在制药工业和生物技术方面的个人研发经验，研究对象从小分子和多肽治疗到寡核酸及其共轭物。Torsten HOFFMANN 博士着重讨论了寡核酸药物的治疗模式。
Patrick Y. LU, PhD
美国 Sirnaomics 公司创始人、总裁、CEO
Title: PNP 递送系统的 RNAi 疗法在中美两国临床需求中的进展
大会第一天的最后一位演讲嘉宾是美国 Sirnaomics 公司创始人 Patrick Y. LU 博士。他的研发团队开发了能同时靶向 TGFβ1 和 Cox-2 的新型抗纤维化 siRNA 治疗剂，目前已经通过了美国 FDA 和中国 CFDA 的 IND 审批，并在美国开始了临床 2a 阶段。Patrick Y. LU 博士还在报告中展现了其公司肽纳米颗粒（PNP）技术平台在实现 siRNA 递送中的独特优势，以及介绍他们即将在中美两国推进的多种临床研究策略。
Craig C. MELLO, PhD
美国马萨诸塞大学教授
2006 年诺贝尔生理医学奖得主
Title: 秀丽隐杆线虫 mRNA 翻译前 Argonaute 介导监控的「时间窗」
大会进入第二天的议程，首位演讲嘉宾是 2006 诺贝尔年生理医学奖得主，美国国家科学院院士 Craig C. MELLO 教授。他的团队利用转基因技术在秀丽隐杆线虫中探索 Piwi 介导的基因沉默。他们的研究发现 piRNA 靶向一个抗性基因导致其在 mRNA 和蛋白水平上的减少却并不完全沉默靶基因。他们的研究揭示了 piRNA 通过靶向成熟的 mRNA（包括其 ORF），对生殖细胞基因起到与 miRNA 相似的调控作用；以及内源生殖细胞基因的 mRNA 可以发展出对 piRNA 靶向的不同敏感性。
Uttiya BASU, PhD
美国哥伦比亚大学微生物与免疫学副教授
Title: 非编码 RNA 在 B 细胞免疫和癌症中的调控
美国哥伦比亚大学微生物与免疫学副教授 Uttiya BASU 博士的报告题目是「非编码 RNA 在 B 细胞免疫和癌症中的调控」。他的实验室长期从事关于 B 细胞介导的免疫，B 细胞癌的发生以及 ncRNA 转录组的调控等研究。他在报告中阐述了 B 细胞基因组中表达的各种长非编码 RNA（包括 eRNA）的区域，揭示了 ncRNA 的转录如何影响 AID 诱导的 B 细胞基因组诱变，最终导致 B 细胞淋巴瘤的发生。
Haifan LIN, PhD
美国耶鲁大学细胞生物学尤金希金斯讲席教授
耶鲁大学干细胞中心主任
Title:piRNA 在基因调控中的多重作用
耶鲁大学干细胞中心主任 Haifan LIN 教授及其研究团队于 2006 年在哺乳动物和果蝇种系中独立发现了一类与 Piwi 蛋白相互作用的小分子 RNA--piRNA，而他在本次演讲中汇报了 piRNA 研究的最新进展，为大家揭示了 Piwi-piRNA 通路在表观遗传编程以及 mRNA 和 lncRNA 转录后调控中的重要作用。
Harvey F. LODISH, PhD
美国麻省理工大学教授
美国怀特黑德生物医学研究所创始成员
Title: 谱系特异性 lncRNAs 调控红细胞，褐色和白色脂肪细胞，以及可能所有组织的发育
来自美国麻省理工大学的 Harvey F. LODISH 教授在报告中与大家分享了他的研究团队新近的研究发现：许多 lncRNA 只在单一类型的细胞或发育途径中表达，并且是这些细胞正常分化所必需的。报告聚焦红细胞和脂肪细胞的形成， Harvey F. LODISH 教授向与会者展示了多种不同类型的谱系特异性 lncRNA 参与基于谱系特异性发育的调节回路，阐明不同类型的基因间，增强子和反义 lncRNA 仅在特定类型的造血和脂肪细胞中表达，并且对于其本身的发育是必需的。
Mo MOTAMEDI, PhD
美国哈佛医学院癌症研究中心副教授
Title: RNAi 和异染色质静止诱导的转录沉默（QuieTS）
美国哈佛医学院癌症研究中心副教授 Mo MOTAMEDI 博士以「RNAi 和异染色质静止诱导的转录沉默（QuieTS）」为题向大家介绍了染色质蛋白的新功能：建立 G0 期细胞的全局转录程序。他的研究团队发现将异染色质因子重新定位到常染色质部分需要 Ago1 相关的 sRNA，导致若干常染色体基因簇的 H3K9 甲基化，他们称这种机制为静态诱导的转录沉默（QuieTS）。
Vadim DUDKIN, PhD
美国强生集团杨森（Jassen）制药研发部科学总监
Title: 设计用于肝外递送寡核苷酸的 FN3 结构域
接下来，美国强生集团杨森（Jassen）制药研发部科学总监 Vadim DUDKIN 博士围绕寡核酸药物的肝外递送问题向大家做了报告，介绍了他们建立的探索肝外递呈与 Centyrins（一种新型的高度稳定的 FN3 结构域蛋白）直接结合且化学性质稳定的 siRNA（Centyrin - siRNA）的科研合作项目，对 Centyrin - siRNA 结合物的制备过程、表征以及体外和体内基因沉默功能作了阐述。
Yuanxin XU, PhD
美国 Alnylam 制药公司高级总监
Title: RNAi 疗法在 Alnylam 中的临床研究进展-「人和小鼠」：理解从非临床阶段到临床阶段的试验药物作用机制
前不久，一个 RNAi 治疗药物全球首次到达临床三期终点，意义非凡。本次大会邀请到了开发这个药物的美国 Alnylam 制药公司的高级总监 Yuanxin XU 博士，就一种治疗血友病的 RNAi 药物 ALN-AT3（Fitusiran）的药物作用机制等一系列的数据进行了讨论，Yuanxin XU 博士表示根据临床研究数据，Fitusiran 能有效地减少 ATIII 和生成凝血酶，更重要的是具有减少出血事件的临床益处。
短短两天的第五届 CNAF，简直是核酸领域最前沿新发现的知识轰炸，想与诺奖得主面对面交流，感受引领核酸研究领域发展的顶级科学家的风采，下一届的 CNAF，你准备好了吗？
关于锐博生物
广州市锐博生物科技有限公司成立于 2004 年，由***特聘专家和诺贝尔生理/医学奖获得者领衔，是一家以领先的核酸技术为核心，以核酸科研产品和核酸药物生产服务为主导，集研发、生产、销售与科研外包服务于一体的国家火炬计划重点高新技术企业，为国内外客户提供高品质的核酸产品和专业技术服务。