2018 年 ASCO 第 54 届年会于 6 月 1～5 日在芝加哥举行，来自世界各地的 32,000 多名肿瘤专家汇聚一堂。今年会议的主题为「传递发现，扩展精准医学领域」。
中国医学科学院肿瘤医院依荷芭丽·迟教授在会上汇报了其关于安罗替尼的最新的研究成果，引起了强烈反响。会后迟教授接受了丁香园的采访，详细阐述了安罗替尼试验的细节以及软组织肉瘤的治疗现状。
安罗替尼可作为软组织肉瘤一线治疗失败后的二线方案
安罗替尼是一种新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能有效抑制 VEGFR（血管内皮细胞生长因子受体）、PDGFR（血小板衍生生长因子受体）、FGFR（成纤维细胞生长因子受体）、c-Kit（干细胞因子受体）等激酶，具有抗肿瘤血管生成和抑制肿瘤生长的作用。
迟教授表示，中国医学科学院肿瘤医院从很早之前就开始进行安罗替尼的研究，还曾在 2016 年的 ASCO 上报告了安罗替尼治疗软组织肉瘤的单臂 II 期研究结果。在本次大会上又报告了 IIB 期试验的结果，该研究纳入标准为：18 岁及以上的患者，1 标准的可测量病灶。
入组患者按 2:1 的比例随机分配到安罗替尼组（12 mg/天，用药 2 周停药 1 周， n = 158）或安慰剂组 (n = 75)。主要研究终点为无进展生存时间（PFS），两组中位 PFS 分别为 6.27 个月和 1.47 个月。两组的客观缓解率（ORR）分别为 10.13% 和 1.33%，疾病控制率（DCR）分别为 55.7% 和 22.67%，安罗替尼组均显著优于安慰剂组。此外，和安慰剂组相比较，安罗替尼组疾病进展风险降低了 67%。
在不良反应方面，除高血压之外，安罗替尼其他三四级不良反应发生率均小于 3%，与安慰剂组无显著统计学差异。在安罗替尼组 158 例患者中仅有 14 例患者在治疗过程中进行了药物减量，占总体人群的约 9%，药物减量的中位时间约为 5 个月，这也反映了安罗替尼有着良好的安全性。
在随后的分层研究中进一步发现，安罗替尼在不同的软组织肉瘤亚型，尤其是滑膜肉瘤（SS）、腺泡状软组织肉瘤（ASPS）和平滑肌肉瘤（LMS）中，也可以发挥很好的疗效。其中，SS 患者共 57 例，安罗替尼组和安慰剂组的中位 PFS 分别为 5.73 个月和 1.43 个月；LMS 患者共 41 例，两组的中位 PFS 分别为 5.83 个月和 1.43 个月；ASPS 患者共 56 例， 两组的中位 PFS 分别为 18.23 个月和 3 个月，安罗替尼治疗在这三个亚型的 PFS 显著优于安慰剂，对 ASPS 患者的疗效尤为明显。
在本次 ASCO 大会上，该项研究的结果得到了业内广泛的赞许，很多专家认为安罗替尼有望成为晚期软组织肉瘤二线治疗的标准方案，我们期待国家食品药品监督管理总局能够尽快批准安罗替尼可以用于软组织肉瘤的治疗，令安罗替尼可以使更多的患者受益。
软组织肉瘤的靶向治疗和化疗的现状、进展
目前 FDA 已批准培唑帕尼作为治疗软组织肉瘤的靶向药物，但是该种药物在中国还没有软组织肉瘤的适应证。此外，本次 ASCO 上还报道了包括瑞戈非尼以及舒尼替尼在内的一些靶向药物的 II 临床试验结果，尽管他们表现出了一定的疗效，其最终结果如何还需要进一步临床试验的验证。
相较于靶向治疗，化疗仍是目前内科治疗软组织肉瘤的主要手段，我国当前标准的一线治疗方案仍旧是含蒽环类药物的方案，如果患者一线化疗失败，在我国还没有标准的二线方案。针对这一问题，临床上已经开展了一些相关实践。比如，一些小型研究数据表明，抗血管生成的小分子 TKI 舒尼替尼、阿帕替尼等药物对于一线治疗失败后的软组织肉瘤患者可以有一定的疗效，因此，此类药物有可能在未来成为二线治疗的标准方案。此外，如之前所述，安罗替尼极有可能成为标准二线方案应用于临床。
小结：本次大会上，迟教授发表的关于安罗替尼的研究成果得到了各国专家的高度好评，被认为是有可能改写指南的一项研究。希望安罗替尼可以尽快在我国被批准用于软组织肉瘤，使更多的患者受益。