美国NIH转化研究概念解析
时占祥(Tim Shi, MD, PhD)
全球医生组织-NIH中国项目负责人
“转化研究”(Translational Restarch)是当前医学研究的热门话题之一。美国国立卫生研究院(National Institute of Health, NIH)作为这一理念的起源地, 将其定义为 “从基础研究的发现到改善患者的健康状况的全过程”；其模式是“从显微镜下到市场的转化(From Microscope to Market Place)”。这是美国卫生部与NIH和美国国家食品药品监督管理局(Food and Drug Administration, FDA)官员在讨论建立“政策法规科学”(Regulatory Science)时提出的简化定义。因此, 转化研究的核心就是将显微镜下的基础研究成果转化到医疗应用或直接改善医疗卫生服务市场。
NIH为推进转化医学的有效、有序发展，制订了极具针对性的工作路线图，并通过其下属的机构合理调配资源在全国设立了临床转化研究中心，构建起庞大的研究网络。
一. NIH工作路线图(NIH-Roadmap)简介
1. NIH工作路线图的背景
进入21世纪后, 医学界意识到临床实践滞后于科学发现和技术研发。NIH更是强烈地感到将科研成果转化为实际应用的重要性和紧迫性, 加快”从实验室到患者床边的研究转化”的理念也随之孕育而生。2002年由NIH院长 Zerhouni博士组织研讨并提出了NIH的21世纪”工作路线图”。
NIH ”工作路线图”包括三个核心领域: ①探索并重新认识新的科研思路和途径；②培养和建立一个新的、为未来医学发展的研究团队；③重新设计临床研究事业, 这将是医学科学发展的重中之重。
2. NIH工作路线图的解析
首先, “工作路线图”阐明了促进理论结合实际的转化意义。其次, 强调了完整的科学研究应包括积极地引导基础和临床科学专家之间的交叉合作, 把实验室的成果应用于临床实践, 从而最终提高人类抵御疾病、维持和促进健康的水平。例如: 新药研发过程中进行严谨的动物实验有非常重要的指导意义。没有经过或使用了不恰当的动物模型实验,而直接用于人体的药物必有潜在的巨大风险。而且人体临床研究则更应遵循国际公认的规范和准则。
其次, 培养新型的临床科研医生(Physician-researcher)。医学院毕业生除了行医、任教外, 最出色的一批应该投身于临床研究事业。对于现代生物医学研究人员的培养应该同时具备广度和深度, 使他们有抱负、有能力通过交叉科学研究来解决医学实践中的问题。例如: 诊断成像学综合了放射学、生物学、物理学和计算机工程学等技术, 而这些知识和技术以及其交叉应用在传统的医学院校里是学不到的。临床研究者还需要懂得生物统计学、卫生经济学和生物伦理学等学科的知识, 因为这些可以让他们更全面地理解社会医疗资源合理化应用的核心问题。
第三,建立基础和临床研究网络系统。利用计算机科技优化临床治疗方案，推进药物研发工作,这也是NIH转化研究的核心使命之一。
总之, NIH路线图规划出了一个前瞻性、改变目前医学治疗的理念。一是建立科研转化与应用机制；二是改变医学理念, 更新教育的内容和方式; 三是改变科研文化, 让有利的资源充分得到共享。
3. NIH工作路线图的实施
美国NIH路线图是由其附属的国家研究资源中心(National Center of Research Resources, NCRR)负责管理和实施。NCRR通过临床和转化医学基金(CTSA)奖励和推进转化科研成果。关注的四个核心领域是生物医学科技、比较医学研究、科研基础设施建设和研究成果转化。
美国国家研究资源中心将其工作重点放在所有研究资源的整合, 创造一切必要条件推动和支持基础研究的成果转化为有益于医疗服务的成果。CTSA基金支持组建特色各异的临床转化研究中心, 并将他们组织成为CTSA “联盟”; 成为更大、更广泛的交叉合作平台; 整合科研市场资金, 拓展临床研究到社区医疗机构中去。
二．NIH临床转化研究中心
NCRR资助资金绝大多数是用于建立全国各大科研机构附属的转化研究中心。2008年起, NCRR投入了7亿多美元用于建立转化研究中心。这些中心为转化研究提供成熟、安全的应用软件; 提供临床和转化研究的培训; 同时还建立系统化的动物模型, 鼓励交叉合作。 NCRR-CTSA基金已经资助建立了46个临床和转化中心,这46个临床和转化研究中心几乎都附属于美国最顶尖的大学或医辽机构。通过这46家中心的合作, 又进一步整合了700多个交叉学科的科研机构协作。
除了NIH自己的临床研究中心之外, 在美国还有已经建成的七个超大规模的生物数据管理中心。加上目前建立的46家临床和转化研究中心, 就构成了美国21世纪生命科学领域一个超大规模的科研框架。
这些转化研究中心和它的转化研究能够真正地把、基础和临床，甚至商业整合在一起，真正提高了医疗水平。
全球医生组织-NIH中国项目也将致力于将NIH转化研究的理念、技术和经验带给中国的医学研究，从而打造属于我们自己的转化研究平台，使更多患者能够从中获益。
综上所述, NIH提出的临床和转化研究, 并确实通过实践证明了这个理念和蓝图设想的正确性。从一个新的视角度来看，基础研究和临床研究的结合, 如何体现其转化意义, 就是要真正改善患者的医疗条件和诊疗手段。医学教育重视临床转化研究, 培养具有现代医学理念的新一代医务人员者, 使他兼有科研和临床实践的双重技能, 对疾病不仅要知其然, 而且要知其所以然, 并最终寻得最佳解决方案。