2026 年开年之初，小核酸药物领域的热度就有目共睹，瑞博生物在港交所上市首日大涨 41.6 %，中国生物制药更是以 12 亿元人民币全资收购赫吉亚生物，可以说，风头正劲的小核酸药物作为「 第三次制药浪潮」的代表，正从概念走向大规模商业化，并获得资本市场高度青睐。
借此，Insight 正式发布《小核酸药物赛道概览报告》，报告核心内容涵盖：
· 小核酸领域概览：定义、分类、优势和发展历程
· 全球 & 中国小核酸医药交易
· 全球 & 中国小核酸在研药物概览
· 小核酸中外代表企业
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亮点内容抢先看
小核酸领域概览
定义与分类：一张表格看懂反义核酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）、核酸适配体等不同技术路线的区别 。
优势：为什么说它能攻克「不可成药 」靶点？因为它直接从 mRNA 源头干预，具备特异性高、药效持久、研发成功率较高的独特魅力。
发展历程：从反义核酸概念提出，到 GalNAc 递送技术的突破，再到第一个商业化药物上市，看小核酸如何逆袭成为“顶流”。
全球 & 中国小核酸医药交易
近三年全球小核酸药物交易笔数和交易金额均在逐年提升，其中 2025 年达成 40 多笔交易，再创历史新高，交易总金额超过 300 亿美元。肝靶向递送技术的成熟，治疗领域从罕见病扩展至慢性病、MNC 需求强劲以及中国力量崛起等原因共同推动这一领域的交易热潮。
全球 & 中国小核酸在研药物概览
2025 年中国小核酸药物已进入临床研究阶段的研发管线超过 100 种，占全球 500 多种处于临床研究阶段的研发管线的占比约为 21%，主要聚焦心血管系统疾病、罕见病、消化系统疾病（乙肝占比较大）、感染性疾病（乙肝）、内分泌和代谢系统疾病及肿瘤，慢性病占比显著提升，体现本土企业向大适应症倾斜的战略方向
小核酸中外代表企业
全球小核酸药物市场竞争格局高度集中，Alnylam、Ionis、Sarepta 三大海外巨头掌控着全球主要市场份额。瑞博生物，舶望制药、悦康药业、靖因药业等国内新锐正凭借自主创新的递送平台，成为 BD 交易的香饽饽，并加速向肝外递送等下一代技术进军。
