一般来说，为了病人的利益，一个临床疗效未确定的新药或新疗法，大都从经过常规治疗无效的病人开始。以后随着临床疗效的提高，逐渐试用于中期和早期病人。我们不允许将能够根治的病人进行新疗法或新药的试用，而应建议病人去接受手术。但对于手术后有的病人可能存在微小转移灶，可在术后应用辅助化疗或内分泌治疗。不难理解这样的化疗或化疗方案必须是比较成熟和十分安全的。为了提高中期病人的切除率和治愈率，比较成熟的新疗法或方案可用于术前(称为新辅助治疗)。目的是提高切除率和治愈率。但有时较早的晚期或数量不多的转移病人，治疗后由不能手术变为可手术切除，应当不失时机地进行从而使病人得到根治。另外，有的病人由于其他原因不能手术或放疗，在适当的时机也可试用新疗法或新药。目前国际上已经有了统一、公认的方法。一般可以将新药试用的步骤分为四期，其目的及方法如下。
(三) 诊疗的规范化和个体化
在实际上，临床试验所得的数据也是诊疗规范化和个体化的依据。1995 年美国国家综合癌症网络(National Comprehensive Cancer Network，简称 NCCN)成立，这是由美国 21 所世界一流的癌症中心组成的权威学术组织。其主要任务是根据最新可靠的临床试验结果为医务人员和患者提供治疗决策上的帮助。从某种意义来说，这是将临床试验结果转化为临床实践的最好范例。10 年以来，他们已制订、更新和发布了 100 多项临床实践指南。通过年会、继续教育活动和期刊等方式的推广，这些指南已成为各国肿瘤临床治疗的标准和参考。2006 年我们成功地与美国同行合作引进 NCCN 并使其本土化，经过共同讨论制定了 NCCN 中国版，目前已经完成非小细胞肺癌、乳腺癌、胃癌、结肠癌和淋巴瘤的诊疗规范。这无疑会对我国临床水平的提高将起到重要作用。
对于 GCP 与个体化的关系，最近我们通过靶向治疗的结果得到更好的诠释。2004－2005 年临床肿瘤学一个重大的进展是乳腺癌高危人群术后化疗加曲妥珠单抗(赫赛汀)成功使复发率下降的结果，并迅速进入 NCCN 和 NCCN 中国版的规范中。我们正在制定晚期肺癌接受吉非替尼治疗的数据化模型，企图预测可能的临床疗效。我们相信个体化也需要循证医学数据支持，而不是完全靠医师个人的经验。通过高水平的临床试验我们将会变得越来越聪明，使我们能够更有效地为病人服务从而给广大病人带来裨益。
三、50 年来我国临床肿瘤学的发展
我们承认 50 年来虽然很多先辈和同行为我国临床肿瘤学的发展无私奉献竭尽全力，但所取得的进展很难令大家满意。最根本的原因是未能取得重大突破，治愈多数病人。然而平心静气来看，尽管我们经过像十年浩劫那样的严重干扰，我们的努力还是取得了一定回报。总结一下会对继续前进有益。
关于高发区的研究和对全球的影响是有目共睹的。我们基本搞清了高发区四种常见癌症的病因，并且通过采取必要的措施发病率均有下降。例如林州食管癌化学预防的结果在全球是唯一阳性的大规模前瞻性研究；启东肝癌的研究实际上带动了我国对原发性肝癌的全面工作，应用 HBV 疫苗预防肝癌的研究都是这一领域内的最好范例；广东、广西鼻咽癌的病因、分子生物学研究和早期诊断早期治疗都取得令世界瞩目的成绩；个旧矿工肺癌的预防措施、筛查和 X 线隐性肺癌的诊治在全球都是对于职业性癌症防治的良好典范。
在临床肿瘤的诊疗方面我们也取得一些进展。以当前我们讨论的主题的标准，能进入并在一定程度上改善了临床实践的项目可以列举不少(表 4)。其中在血液肿瘤中尤其值得我们骄傲：80 年代初，高三尖杉酯碱在美国进行临床验证被定为急性粒细胞白血病的 3 线治疗药物；亚砷酸注射液治疗急性前粒细胞白血病和全反式维甲酸(ATRA)治疗急性 M3 型早幼粒白血病在国际上受到好评，已经在一定程度上改善了全球白血病的治疗效果。全反式维甲酸(ATRA)治疗急性 M3 型早幼粒白血病和应用 AFP 筛查乙肝导致的肝癌都获得过国际大奖。
四、展望和体会
(一) 积极提高我国临床研究的质量
为了更好地为病人服务我们需要不断提高诊疗技术，正是这种责任心使我们热心开展临床试验。不正确的试验方法和不科学的指标必然会导致错误的结论和导致各个方面的大量浪费。我国在"史无前例"的年代里曾推出 8 种抗肿瘤药物， 例如有名的肿节风和农吉利等，企图尽快得出成果，但实际一无所获。由于缺乏对肿瘤发生发展的必要知识，对手术治疗、放射治疗和现有的化学药物的效果了解不足，以及缺乏对照与统计学处理，得出错误结论的例子就不胜枚举了。这方面的"前车之鉴"很多，我在此不再赘述。前不久，我接受了媒体的访问就我国很多扶正中药治疗肿瘤和某些过度宣传的"新疗法"做了探讨。多年来我国政治和学术生活不够正常，而肿瘤治疗的难点和存在的问题很多，研究人员的急于求成和浮躁心态，病人心理思维误区以及医务人员工作中存在的弊端和缺点等等均是这一现象发生的土壤。这些，都需要我们重视改正，通过设计可靠的临床试验摆正某些"新疗法"和中药的地位。当前，仍然有少数骗子利用各种媒体做虚假宣传欺骗和延误病人的治疗，已经引起各个方面的关注。
我体会，在临床肿瘤学中我们还远远没有达到完美地将多数病人治愈，还有很多影响预后的因素需要探索。如何实现我们每人的这一愿望就需要严谨科学的临床试验，并将得出的结果转化成临床实践。而且，无论是个人的还是循证医学的结论都必须经受长期临床实践的检验。因此，我们必须谦虚对待我们的每一个试验结果，不断提高才能更好地为病人服务。
(二) 继承和创新
科学发展是有连续性的，一个人即使再聪明也不能脱离时代发展的局限性。医学创新尤其是如此，继承和创新是问题的两个方面。明代李时珍(1518－1593)对我国医学发展做出过重大贡献，《本草纲目》在当时是一部百科全书样著作，已经翻译成多国文字，不但继承了我国的药物学，也包括许多从其他国家引进的品种。但他不可能收载今天我们常用的大部分有效药物，在某种意义来说他的学问远不如我们今天的药物学专家。但是，我常常半开玩笑地说："正是由于李时珍的敬业创新，如果他活在我们的时代一定会学习分子生物学和单克隆抗体类药物，很可能会对中医药的现代化做出新的贡献。"
对于肿瘤学，我敬佩我们的祖先早在距今 3500 年前在殷墟甲骨文中就用病字和瘤字组成了"瘤"字，说明当时对肿瘤已有"留聚不去"而成的认识。到了公元前后《内经》的时代，就有了"内伤于忧怒，则气上逆……而积结成也。"已经有了内因和外因结合的概念。所以无论从西方医学或我国传统医学都是一脉相承的，都需要不断发展才能具有活力。继承是为了创新，创新是为了更好地为病人服务提高治愈率。在临床肿瘤学领域内任何保守思想和不严谨的研究一样都是对时代不负责任的。
氨甲喋呤在相当年代里，一直被认为只对急性白血病有效，以后，在偶然的机会中，被人发现对一位乳腺癌患者尿中的绒毛膜促性腺激素有影响，才开始试用它来治疗绒毛膜上皮癌，取得突出疗效。同样，6-巯基嘌呤、氟尿嘧啶和更生霉素对绒毛膜上皮癌的疗效也只有在我国宋鸿钊等试用后才在临床上取得根治效果，成为 20 世纪晚期肿瘤得到根治性疗效的范例。
我国的内科肿瘤学也是在这样的背景下发展的。40 年前我们这一专业起步时手中只有 4 种药物， N-甲酰溶肉瘤素的临床试用是我们学习的起点，同使也得到很大的启发和鼓舞，只有不断开展临床研究才能治愈更多病人。1960 年我们应用 N-甲酰溶肉瘤素治疗的晚期精原细胞瘤病人有的至今仍健在，如果没有临床试验是不能想象的。同样，没有环磷酰胺、氟尿嘧啶、长春花碱、阿霉素、顺铂和紫杉类，特别是当前迅速发展的靶向治疗，肿瘤内科治疗不会像今天这样丰富多彩。在未来，随着对肿瘤认识的不断提高，新药和新疗法的不断涌现，更包括通过临床试验肿瘤更为规范、个体化，我们将能挽救更多病人。
(三) 中西医结合
应当说，近 30 年来我国中西医结合已经取得一些的硕果：三氧化二砷本来是一种老药，到了我们这一代血液病学家发现能治疗急性早幼粒白血病(APL)，并且发现它的作用机制是调控 PML-RARa 蛋白诱导凋亡；扶正中药能促进病人的细胞免疫功能已经成为临床医师的共识而且用于临床实践；同样，如果没有近代肿瘤新生血管的知识，人参成分之一 Rg3 不可能成为抗新生血管抑制剂。
在临床肿瘤学领域内我国学者有可能通过中西医结合做出特殊的贡献。祖国医学在慢性病的调控上具有独特的作用。而靶向治疗本身就是调控，我国学者应当更容易理解，不同于古代调控寒热、虚实和阴阳，我们目前调控的是基因、受体、免疫和激酶而已。除了我们已经讨论过的例子以外，多年来致力于应用扶正中药调控细胞免疫功能，沈自尹院士用中药调控肾上腺皮质功能，吴咸中院士在处理急腹症方面已经取得重要成果。祖国医学的辨证论治，同病异治和异病同治和我们目前的治疗个体化应当是相通的。我寄希望于我们的中青年同道能通过最大限度地应用现代医学方法阐明祖国医学的很多观点和方法，并从而对世界医学做出我们民族的贡献。
