重组腺相关病毒及慢病毒在神经系统上的应用
重组腺相关病毒（recombinant adeno-associated virus,rAAV）作为转基因载体具有无神经毒性和低免疫原性等优点，因此在基因治疗的基础研究和临床应用领域倍受重视。在中枢神经系统（Central nervous system，CNS），以rAAV为载体已经成功转导了脑和脊髓的多个部位。随着国外对rAAV载体研究的日趋深入，其趋势已为学术界所公认，现已应用于数项CNS疾病临床前期的基因治疗，其可能成为转基因治疗CNS疾病的最佳载体。
目前生博主要AAV的载体质粒为AAV 2型载体，包膜蛋白有2，5，8，9几种。另外，我们还有使用其它一些常见启动子（比如syn CAG、UBI启动子等）。客户也可以根据自己的需要对载体质粒进行改造。AAV2载体应用最广泛、也最成熟，已经存在的大量文献资料和经验，可以帮助客户自如地使用它作为基因转导工具。因此AAV2目前仍是AAV应用中的主流。关于包膜蛋白，客户可以根据自己的应用选择， 比如8型包膜相比的优势在于前者在呼吸道上皮和神经组织的转导效率较高，目前我们已经为中科院成功制备了百余种AAV病毒，都得到良好的应用。
皮层神经元
基因治疗是神经系统的研究热点之一，但由于神经系统的不可分裂特性，使得基因导入系统的选择受到了限制，传统的逆转录病毒不能感染非分裂细胞，腺病毒不能整合入宿主细胞DNA，因此存在一定缺陷，而慢病毒载体载体可以有效解决以上问题，因此，慢病毒载体目前被认为是比较适合的载体系统。
海马 小脑 大脑皮层
以上图片来源于中科院神经所，感谢贵单位提供
编辑: cq
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