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A3分论坛“自身免疫疾病的转化医学”
发展阻断关键致病通路的靶向治疗是当今自身免疫性疾病转化型硏究关注的焦点 。来自美国狼疮硏究权威Peter Lipsky 教授全面回顾了B细胞在SLE发生发展的重要作用，展望了靶向作用于B细胞在狼疮个体化治疗中前景。上海仁济医院风湿病学硏究所沈南教授介绍了他们近期围绕microRNA 在狼疮免疫病理损伤过程中的作用所做的糸列工作，指出基于调节小RNA水平的靶向治疗在防治狼疮重要脏器受累具有重要的应用前景。
吕凌教授在报告中提出，目前的调节性T细胞的临床I期试验肯定的结果，使其成为最有希望应用于临床自身免疫性疾病治疗和移植后免疫耐受诱导的细胞制剂。
肖飞教授在报告中指出，从基础研究，到临床人体试验，到上市后再评价，再到扩大适应症，我主导了免疫抑制剂“来氟米特”从实验室到临床的全过程转化，获得了国家一类新药证书，并实现了产业化及再创新。我对转化医学的体会是：要学会把复杂变简单，但要面对复杂；要从不同中找到共同，但要接受不同；要实现多学科的合作，但要完善每一个学科；要有全面的基础知识，但更要知晓临床需求；要有系统的眼光，但要注重每一个细节；要容忍失败，但不能重复同样的错误。
观点提要：
我国系统性红斑狼疮女性高达1/1000，类风湿关节炎、红斑狼疮等常见的自身免疫性疾病，近年来在我国乃至全球的发病率逐年攀升。此类疾病不论是器官特异性的，还是系统性的，都表现出炎症性病理与组织器官损伤特征，目前缺乏非常有效且毒副作用小的特异性的干预治疗手段来早期阻断靶器官损伤进而改善病人的预后。加强转化医学研究，对企业创新药物的研发意义重大，在中国，新靶标的发现是创新药开发的核心，目前主要由大学、科研机构完成，转化医学或成为刺激新药开发的途径。
编辑: xy 作者:丁香园通讯员
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